Su Nature è uscito un metodo di editing genetico che si chiama prime assembly. Il dettaglio che ci ha fatto fermare non è biologico: è uno schema che riconosciamo ogni volta che un processo migliora sul serio.
Non hanno reso il taglio più sicuro. Hanno tolto il taglio. Le quattro schede con cui lo abbiamo raccontato su LinkedIn. Scorri per vedere tutte le 4 pagine.
Cosa fa
Invece di correggere una mutazione alla volta, permette di inserire un frammento di DNA grande quanto un gene intero in un punto preciso del genoma, dentro cellule umane vive.
Il problema di partenza è di scala
Molte malattie ereditarie non hanno una mutazione: ne hanno centinaia. Con gli strumenti di oggi serve una correzione disegnata su misura per ciascuna, quindi una terapia quasi per paziente.
Non è un limite scientifico, è un limite di scala: così non arriva mai a tutti.
Il passaggio pericoloso
I metodi più diffusi tagliano il doppio filamento del DNA, e quel taglio è la fonte principale di rischio: stress per la cellula, inserimenti nel posto sbagliato, esiti potenzialmente tumorali. Per anni il lavoro è stato rendere quel taglio più preciso.
Qui hanno fatto un’altra cosa. Hanno tolto il taglio. Scrivono due lembi di DNA nel punto esatto, uno per filamento, e i frammenti con le estremità corrispondenti si agganciano lì e vengono assemblati dentro la cellula. Nessuna rottura, e funziona anche nelle cellule che non si dividono.
Doveroso dirlo
Siamo in cellule, non in pazienti. Nessuna sperimentazione clinica, e portare questi componenti nelle cellule giuste del corpo resta il problema aperto.
In sintesi. Nel tuo processo, qual è il passaggio che continui a rendere più sicuro invece di toglierlo?
Riprogettare il processo invece di aggiungere controlli al passaggio che fa danni è il cuore del nostro metodo.
Questo articolo nasce da un post pubblicato su LinkedIn.
